ABSTRACT
Objetivo: Analisar o custo-efetividade da trombólise com alteplase no tratamento de acidente vascular isquêmico (AVCi) agudo em até 4,5 horas após início dos sintomas em comparação com tratamento clínico conservador, sob a perspectiva do Sistema Único de Saúde (SUS) no Brasil. Métodos: Construiu-se um modelo de Markov para simular o tratamento de AVCi agudo e suas consequências em curto e longo prazo. Foram conduzidas análises de custo-efetividade (anos de vida ganhos, AVG) e custo-utilidade (anos de vida ajustados pela qualidade de vida, QALY), considerando um horizonte temporal de tempo de vida. Parâmetros de eficácia e segurança foram obtidos em uma metanálise de dados individuais, considerando tratamento em até 3 horas e 3-4,5 horas. Os custos agudos e crônicos foram obtidos por análise secundária de dados de um hospital público brasileiro e expressos em reais (R$). Foram conduzidas análises de sensibilidade determinística e probabilística. Utilizou-se como limiar de disposição a pagar (LDP) 1 PIB (produto interno bruto) per capita para 2019 no Brasil (R$ 31.833,50). Resultados: O tratamento com alteplase vs. conservador resultou em incremento de 0,22 AVG, 0,32 QALY e R$ 4.320,12 em custo, com razão de custo-efetividade incremental (RCEI) estimada em R$ 19.996,43/AVG e R$ 13.383,64/QALY. Ambas as estimativas foram mais sensíveis a variações na efetividade e nos custos de tratamento agudo com alteplase. Para RCEI/AVG e RCEI/QALY, 70,7% e 93,1% das simulações na análise de sensibilidade probabilística estavam abaixo do LDP, respectivamente. Conclusões: O tratamento com alteplase até 4,5 horas após o início dos sintomas tem elevada probabilidade de ser custo-efetivo na perspectiva do SUS.
Objective: To assess the cost-effectiveness of thrombolysis with alteplase for the treatment of acute ischemic stroke up to 4.5 hours after the onset of symptoms as compared to conservative medical treatment from the perspective of the Brazilian Public Health System. Methods: A Markov model was used to simulate the treatment of acute stroke and the associated short- and long-term consequences. Cost-effectiveness (life-years gained, LYG) and cost-utility (quality-adjusted life years, QALY) analyses were performed considering a lifetime horizon. Efficacy and safety parameters were obtained from a meta-analysis of individual data, considering treatment within 3 hours and 3-4.5 hours after the onset of symptoms. Acute and chronic costs were derived from a secondary analysis of data obtained from a Brazilian public hospital and expressed in Brazilian reais (R$). Probabilistic and deterministic sensitivity analyses were performed. The willingness to pay threshold (WPT) was established as 1 GDP per capita for 2019 in Brazil (R$ 31,833.50). Results: Treatment with alteplase vs. conservative medical treatment was associated with an increase of 0.22 in LYG, 0.32 in QALY, and R$ 4,320.12 in cost. The incremental cost-effectiveness ratio (ICER) was estimated as R$ 19,996.43/LYG and R$ 13,383.64/QALY. Variations in effectiveness and costs of acute alteplase treatment had the greatest impact on sensitivity analyses. Considering ICER/LYG and ICER /QALY, 70.7% and 93.1% of the simulations in probabilistic sensitivity analysis were below the WPT, respectively. Conclusions: Treatment with alteplase up to 4.5 hours after the onset of symptoms has a high probability of being cost-effective from the perspective of the Brazilian Public Health System.
Subject(s)
Unified Health System , Cost-Benefit Analysis , Tissue Plasminogen Activator , StrokeABSTRACT
Objetivo: Avaliar a custo-efetividade da empagliflozina adicionada ao cuidado usual para tratamento de diabetes mellitus tipo 2 (DM2) no cenário da saúde suplementar brasileira. Métodos: Foi utilizada simulação de eventos discretos, com dados de efetividade baseados no estudo EMPA-REG OUTCOME. Foram incluídos pacientes com DM2 e alto risco cardiovascular (histórico de cardiopatia isquêmica, acidente vascular cerebral ou doença vascular periférica). O horizonte temporal foi o tempo de vida; a taxa de desconto foi de 5% ao ano. Os dados de utilidade foram predominantemente de estudos brasileiros. Para estimar os custos de eventos/condições com diferença estatisticamente significativa no EMPA-REG OUTCOME (insuficiência cardíaca, diálise, morte cardiovascular), foi feita uma revisão sistemática, que identificou estudos com dados da saúde suplementar. O limiar de disposição a pagar utilizado foi 1 produto interno bruto (PIB) per capita (2017: R$ 31.587). Foram conduzidas análises de sensibilidade determinísticas e probabilísticas. Resultados: No caso-base, a empagliflozina gerou ganho de 0,66 ano de vida ajustado para qualidade (QALY) na comparação com o cuidado usual, com acréscimo de R$ 12.630 e relação de custo-efetividade incremental (RCEI) de R$ 18.895/QALY. Na análise determinística, nenhuma variação de parâmetro resultou em RCEI acima do limiar. A análise probabilística teve RCEI média de R$ 19.878/QALY (intervalo de credibilidade de 2,5% a 97,5%: R$ 5.237-R$ 36.451). Considerando 1 PIB per capita, 50% das simulações seriam custo-efetivas; para 2 PIB per capita, o percentual ultrapassaria 90%. Conclusão: Considerando o limiar de custo-efetividade adotado, de 1 PIB per capita, a empagliflozina se mostrou custo-efetiva em relação ao cuidado usual na perspectiva da saúde suplementar brasileira.
Objective: To evaluate the cost-effectiveness of empagliflozin added to usual care in type 2 diabetes mellitus (T2DM) in the private healthcare sector. Methods: We used a discrete events simulation model with effectiveness data based on the EMPA-REG OUTCOME trial. The population included patients with T2DM at high cardiovascular risk (history of ischemic heart disease, stroke, or peripheral vascular disease). A lifetime horizon and a 5% annual discount rate were used. The utility data used were predominantly from Brazilian studies. To estimate the cost of events/conditions with statistically significant difference in the EMPA-REG OUTCOME trial (heart failure, dialysis, cardiovascular death), a systematic review was performed to identify studies with data from the private healthcare system. A willingness-to-pay threshold of 1 GDP per capita (2017: R$ 31,587) was considered. Deterministic sensitivity analysis and a probabilistic sensitivity analysis were performed. Results: In the base case, empagliflozin generated incremental 0.66 QALY as compared to usual care, with an added cost of R$ 12,630 and incremental cost-effectiveness ratio (ICER) of R$ 18,895/QALY. None of the parameter variations evaluated by deterministic analysis generated ICERs above the cost-effectiveness threshold. Probabilistic sensitivity analysis revealed mean ICER of R$ 19,878/QALY (credibility interval 2.5% to 97.5%: R$ 5,237 to R$ 36,451). Considering 1 GDP per capita, 50% of the simulations would be cost-effective; considering 2 GDP per capita, over 90% would be cost-effective. Conclusion: Considering a threshold of 1 GDP per capita, the study shows that empagliflozin was cost-effective from the perspective of the Brazilian private healthcare sector.
Subject(s)
Humans , Cost-Benefit Analysis , Diabetes Mellitus, Type 2 , Supplemental HealthABSTRACT
Objetivo: Avaliar, por meio de dados do mundo real (DATASUS) e análises estatísticas, o impacto da inclusão do tiotrópio no tratamento da doença pulmonar obstrutiva crônica (DPOC), comparando o índice de hospitalização e custos associados à internação nos estados que possuem o tiotrópio padronizado em suas diretrizes de tratamento comparados aos estados que não o incluem. Método: Estudo retrospectivo histórico realizado entre 2013 e 2015, a partir de dados obtidos do DATASUS, portais de compras públicas estaduais e Secretarias de Saúde Estaduais. Todos os índices foram normalizados pelo número da população, de acordo com os dados atualizados do IBGE. Foi utilizado o teste Z para avaliar a significância estatística dos resultados. Resultados: A análise combinada do grupo com tiotrópio apresentou 52,4% menos hospitalizações em comparação ao grupo sem tiotrópio (90,0/100.000 versus 43,3/100.000, respectivamente, p < 0,01). O gasto total para o sistema único de saúde com hospitalização por DPOC foi de R$ 2,3 milhões e R$ 4,8 milhões para o grupo com tiotrópio vs. grupo sem tiotrópio, respectivamente (p = 0,0003). Houve diferença significativa entre os grupos quanto ao número total e gastos totais de internação por DPOC, nos estados nos quais o tiotrópio estava padronizado e nos estados sem o tiotrópio padronizado. Conclusão: A análise dos resultados sugere redução significativa no número de internações por DPOC e seus respectivos gastos nos estados nos quais o tiotrópio está padronizado.
Objective: To evaluate the impact of the inclusion of tiotropium in the treatment of chronic obstructive pulmonary disease (COPD) using real world data (DATASUS) and statistical analyzes, comparing hospitalization rates and costs associated with hospitalization in states where tiotropium is reimbursed in their treatment guidelines compared to states where tiotropium is not included. Method: A retrospective historical study conducted between 2013 and 2015, based on data obtained from DATASUS, state public purchasing portals and State Health Secretariats. All indexes were normalized by the number of the population, according to the IBGE updated data. The Z tests were used to evaluate the statistical significance of the results. Results: The combined analysis of the tiotropium reimbursed group presented 52.4% fewer hospitalizations compared to the tiotropium non-reimbursed group (90.0/100,000 versus 43.3/100,000, respectively). The total expenditure for the public healthcare system with hospitalization for COPD was R$ 2.3 million and R$ 4.8 million for the tiotropium group vs. the non-tiotropium group, respectively. Statistical analysis, both in total number and total costs of hospitalization for COPD, showed a statistically significant difference in the states in which tiotropium was reimbursed vs non-reimbursed. Conclusion: Analysis of the results suggests a significant reduction in the number of hospitalizations due to COPD in the states in which tiotropium is reimbursed, as well as a reduction in the total expenditure related to hospitalizations associated with COPD.
Subject(s)
Humans , Hospitalization , Lung Diseases , Tiotropium BromideABSTRACT
Objetivo: Realizar uma análise de custo-utilidade de empagliflozina em pacientes com diabetes mellitus tipo 2 (DM2) e alto risco cardiovascular. Métodos: O modelo empregado foi uma simulação de eventos discretos, com dados baseados na incidência de eventos cardiovasculares do ensaio clínico EMPA-REG OUTCOME. A população-alvo foi de sujeitos com DM2 e alto risco cardiovascular (histórico de cardiopatia isquêmica, acidente vascular cerebral ou doença vascular periférica). O horizonte temporal foi o de tempo de vida; a taxa de desconto, de 5% ao ano; e a perspectiva, a do Sistema Único de Saúde (SUS). Os dados de utilidade foram obtidos de estudos brasileiros e internacionais. Os custos refletiram valores desembolsados pelo SUS. Foram conduzidas análises de sensibilidade determinísticas nos principais parâmetros e probabilística para avaliar a robustez global dos resultados. Resultados: No caso-base, a empagliflozina gerou 0,66 ano de vida ajustados para qualidade (QALY) a mais, com custo de R$ 19.176 maior, gerando relação de custo-efetividade incremental (RCEI) de R$ 28.960/QALY. As análises de sensibilidade univariadas mostraram oscilações da RCEI entre R$ 23.644 e R$ 38.850/QALY, sendo este valor mais alto de RCEI resultante da variação do valor de utilidade de pacientes com diabetes. Na análise probabilística, os percentis 2,5% e 97,5% foram de R$ 22.336 a R$ 39.571/QALY. Conclusão: O estudo mostrou uma RCEI de R$ 28.960/QALY, estando abaixo do valor de uma vez o produto interno bruto (PIB) per capita (R$ 30.407 em 2016), sendo, portanto, uma tecnologia custo-efetiva, considerando esse limiar. Na análise probabilística, o intervalo de credibilidade mostrou que a RCEI pode oscilar entre 0,73 e 1,30 PIB per capita, sendo, portanto, uma estimativa robusta.
Objective: To perform a cost-utility analysis of empagliflozin in type 2 diabetes (T2D) patients with high cardiovascular risk. Methods: The model was a discrete events simulation, with data based on the incidence of cardiovascular events in the EMPA-REG OUTCOME clinical trial. The target population was composed by patients with T2D and high cardiovascular risk (history of ischemic heart disease, stroke or peripheral vascular disease). We used a lifetime horizon, 5% discount rate and the Brazilian Public Healthcare System (SUS) perspective. Utility data were based both on Brazilian and international data. Costs employed reflected reimbursement SUS values. We conducted deterministic sensitivity analysis in main model parameters and a probabilistic sensitivity analysis to globally evaluate robustness of the results. Results: In the base case, empagliflozin generated incremental 0.66 QALY and R$ 19,176, resulting in an incremental cost-effectiveness ratio (ICER) of R$ 28,960/QALY. Univariate sensitivity analysis showed variations in the ICER between R$ 23,644 and R$ 38,850/QALY, with the diabetes status utility the variable with most influence in the ICER. In the probabilistic sensitivity analysis, 2.5% and 97.5% percentiles were R$ 22,336 and R$ 39,571/QALY. Conclusion: The study showed an ICER of R$ 28,960/QALY, which is below the value of one GDP per capita in Brazil (R$ 30,407 in 2016), which would therefore be deemed cost-effective under this threshold. In probabilistic sensitivity analysis, credible interval ranged between 0.73 and 1.30 per capita GDP, therefore showing robust results.
Subject(s)
Humans , Cardiovascular Diseases , Cost-Benefit Analysis , Diabetes Mellitus, Type 2ABSTRACT
Objetivo: Comparar os custos e efetividade do afatinibe versus pemetrexede associado a cisplatina (PEM/CIS), erlotinibe e gefitinibe no tratamento de primeira linha de pacientes com câncer de pulmão não pequenas células (CPNPC) com mutação no receptor de fator de crescimento epidermoide (EGFR+) localmente avançado ou metastático, no Sistema de Saúde Suplementar brasileiro. Métodos: O modelo de Markov foi utilizado para estimar anos de vida livres de progressão (PFLY), anos de vida (LY), anos de vida ajustados pela qualidade (QALY) e desfechos clínicos por sete anos. Utilizaram-se dados de sobrevida, segurança e utilidade dos estudos LUX-Lung 1, 3 e 6 e LUCEOR. A eficácia comparativa versus gefitinibe e erlotinibe foi estimada utilizando modelos bayesianos de comparação indireta. A utilização dos recursos foi estimada por painel de especialistas, e custos diretos foram estimados utilizando-se bases de dados oficiais. Resultados: Afatinibe mostrou aumento da sobrevida livre de progressão (0,41 PFLY), sobrevida global (0,16 LY) e qualidade de vida (0,21 QALY) com custo incremental (R$ 8.549), resultando em razão de custo-efetividade incremental (RCEI) de R$ 20.639/PFLY. Comparado ao erlotinibe, o afatinibe mostrou aumento de 0,46 PFLY, 0,13 LY e 0,20 QALY, com menor custo (-R$ 21.327). Comparado ao gefitinibe, o afatinibe mostrou incrementos de 0,53 PFLY, 0,37 LY, 0,34 QALY, com custo incremental de R$ 24.890, resultando em RCEI de R$ 46.709/PFLY. Considerando-se três vezes o PIB per capita como limiar de custo-efetividade (R$ 86.628), o afatinibe é custo-efetivo versus PEM/CIS e gefitinibe e dominante quando comparado ao erlotinibe. Conclusão: Sugere-se que o afatinibe é uma opção custo-efetiva quando comparado ao PEM/CIS, erlotinibe e gefitinibe no tratamento de primeira linha de pacientes com CPNPC EGFR+.
Objective: To compare costs and effectiveness of afatinib versus pemetrexed plus cisplatin (PEM/ CIS), erlotinib and gefitinib, as first line treatment in patients with locally advanced or metastatic epidermal growth factor receptor mutation (EGFR+) non-small cell lung cancer (NSCLC) in the Brazilian Private Healthcare System. Methods: A Markov model was used to estimate 7year progression-free life years (PFLY), life years (LY), quality-adjusted life years (QALY) and clinical outcomes of afatinib. Partitioned survival, safety and utility data from the LUX-Lung 1, 3 and 6 and LUCEOR trials were used. Comparative effectiveness versus gefitinib and erlotinib was estimated using Bayesian indirect treatment comparison. Resource use was estimated by an expert panel and direct costs were estimated from official databases. Results: Compared with PEM/CIS, afatinib was associated with increased progression free survival (0.41 PFLY), increased overall survival (0.16 LY) and increased quality of life (0.21 QALY) with incremental cost (BRL 8,549), resulting in an incremental cost-effectiveness ratio (ICER) of BRL 20.639/PFLY. Compared to erlotinib, afatinib was associated with additional 0.46 PFLY, 0.13 LY and 0.20 QALYs with lower cost (- BRL 21,327). When compared to gefitinib, afatinib was associated with incremental 0.53 PFLY, 0.37 LY and 0.34 QALY and increased cost (BRL 24,890), resulting in an ICER of BRL 46,709/PFLY. Considering 3 PIB per capita as a threshold (BRL 86,628), afatinib is a cost-effective technology versus PEM/CIS and gefitinib and dominant when compared to erlotinib. Conclusion: Findings suggest that afatinib is a cost-effective option, when compared to PEM/CIS, erlotinib and gefitinib, as first line treatment in EGFR+ NSCLC patients.